和黃醫(yī)藥（HK0013）(00013)發(fā)布公告，索樂匹尼布(sovleplenib)用于治療既往至少對糖皮質(zhì)激素治療反應(yīng)不佳的成人溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的患者的新藥上市申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局(“國家藥監(jiān)局”)受理，并獲納入優(yōu)先審評。索樂匹尼布是一種開發(fā)用于治療自身免疫性疾病和血液惡性腫瘤的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶(“Syk”)抑制劑。
自身免疫性溶血性貧血(AIHA)是一種自身免疫性疾病，是由于產(chǎn)生抗自身紅細胞的抗體，而導(dǎo)致紅細胞的破壞所造成的疾病。自身免疫性溶血性貧血的發(fā)病率估計為每年每十萬成人中有0.8-3.0例，患病率估計為每十萬成人中有17例，死亡率為8-11%。自身免疫性溶血性貧血中溫抗體型是最常見的類型，占所有成人自身免疫性溶血性貧血病例的75-80%。
ESLIM-02研究的數(shù)據(jù)支持了此項新藥上市申請。ESLIM-02研究是一項在既往接受過至少一種標(biāo)準(zhǔn)治療后復(fù)發(fā)或難治性的原發(fā)或繼發(fā)性溫抗體型自身免疫性溶血性貧血成人患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的中國II/III期臨床試驗。2026年1月，該研究的III期階段達到了第5至24周治療期間持久血紅蛋白(Hb)應(yīng)答這一主要終點。研究的III期數(shù)據(jù)將于即將召開的2026年歐洲血液學(xué)協(xié)會(EHA)年會上發(fā)表。
該研究II期階段的結(jié)果已于2025年1月于《柳葉刀·血液病學(xué) (The Lancet Haematology)》發(fā)表 ，與安慰劑相比，索樂匹尼布展示出令人鼓舞的血紅蛋白獲益，前8周的整體應(yīng)答率為43.8%對比0% ，24周索樂匹尼布治療期間(包括從安慰劑交叉的患者)的整體應(yīng)答率為66.7% ，且安全性良好。
和黃醫(yī)藥（HK0013）代理首席執(zhí)行官兼首席財務(wù)官鄭澤鋒先生表示：“我們很高興提交了索樂匹尼布用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的新藥上市申請，并獲國家藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評資格和突破性治療品種。這是索樂匹尼布提交的第二個適應(yīng)癥上市申請，進一步彰顯了其作為一款創(chuàng)新口服Syk抑制劑的廣泛潛力。我們期待為治療選擇有限的溫抗體型自身免疫性溶血性貧血患者帶來這一亟需的治療方案，同時通過這一重要的新適應(yīng)癥進一步增強我們的血液學(xué)產(chǎn)品組合。”
索樂匹尼布于2026年3月獲國家藥監(jiān)局納入突破性治療品種，用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血。國家藥監(jiān)局將索樂匹尼布納入突破性治療品種，作為用于防治且尚無有效防治手段的嚴(yán)重疾病，及與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥（886015）物。
